治疗新途径！干细胞让多发性硬化症患者重新站起来

之前，在《神经学》杂志（Neurology）上的一项研究表明，自体干细胞移植可以防止大多数复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的残疾恶化，使得患者的残疾状态持续改善。
 

根据研究所得数据，自体造血干细胞移植联合大力度免疫抑制治疗，在治疗后长达10年的时间里，可以防止71%的复发缓解型多发性硬化症患者的残疾恶化。

这项研究共纳入了210例患者，平均年龄为35岁，其中122例患有复发缓解型多发性硬化症，86人有继发性进行性多发性硬化症，2人有原发性进行性多发性硬化症，并在干细胞移植后6个月、5年和10年对接受治疗的患者进行评估。

结果发现，治疗5年后，80%的患者没有经历多发性硬化症的恶化，在治疗10年后，仍有66%的患者仍然没有经历残疾的恶化。

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多发性硬化症（MS）是一种累及中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病，当免疫系统异常攻击神经细胞周围的髓鞘时，会引起炎症和随之而来的损伤。这种损伤可引起多种症状，包括肌无力、疲劳和视力下降等，最终导致残疾。多发于20-40岁，女性发病率大约是男性的2-3倍，成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。

全球大约有200万多发性硬化症患者，至今尚未完全明确病因和发病机制，近几年的研究提出了自身免疫、病毒感染、遗传倾向、环境因素及个体易感因素综合作用的多因素病因学说。

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MS导致髓磷脂受损

多发性硬化症患者的免疫系统不是保护身体免受外来入侵者的破坏，而是反噬其主，对髓磷脂造成严重伤害，而髓磷脂是大脑和脊髓神经纤维的保护层。

最终，这些攻击会变得极具破坏力，摧毁神经和髓磷脂，中断大脑和身体之间的信息传递，导致麻木、行走困难甚至失明等症状。

现有疗法治疗多发性硬化症，主要从两个层面来着手。在急性发作期，多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击治疗，以让患者脱离呼吸困难、全身瘫痪等严重症状。在病情缓解期，则利用干扰素长期治疗，以控制病情进展。

尽管药物治疗能够减少发作频率和减缓疾病进展，但它们不能修复神经细胞或髓鞘（神经纤维周围的保护层）的损伤。因此，寻找有效且副作用小的治疗方法迫在眉睫。

2012年，《柳叶刀·神经病学》上发表的一项研究显示，自体间充质干细胞治疗继发性、进行性、多发性硬化症是安全的，治疗后患者视力得到改善，视神经面积增加。

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Karussis等研究人员报道利用自体骨髓间充质干细胞（MSC）治疗多发性硬化症患者15例和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）19例。方法是将均值为63.2×10^6（±2.5×10^6）的间充质干细胞向鞘内注射（34例）或配合静脉注射（14例）给药。

该研究按临床观察标准进行观察6个月，结果21例患者有短暂的与注射相关的发热，15例自述头痛，未发现较重的不良反应，试验取得成效，症状也显示出改善迹象。这提示临床采用间充质干细胞治疗多发性硬化症患者和肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者，是可行和相对安全的，能迅速诱导出免疫调节作用。

郑州大学第二附属医院对不同剂量的人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）移植治疗MS的临床试验进行报道。试验纳入60例多发性硬化患者，随机分成4组，前三组接受不同剂量的人脐带间充质干细胞移植治疗，每2周移植一次，共移植3次，第4组为安慰剂对照。结果显示，在常规抗炎治疗基础上接受hUC-MSC治疗能够改善MS临床症状，而且移植剂量越高治疗效果越佳。

目前针对干细胞治疗多发性硬化的研究展现出安全性和有效性，在改善多发性硬化患者的肌肉控制、视觉问题、控制疾病进程等方面展现出可喜的治疗效果。

综上所述，间充质干细胞借助其免疫抑制、免疫调节和神经保护及修复功能，在多发性硬化治疗中取得较好的疗效。临床试验表明，干细胞治疗能够缓解多发性硬化症患者的痛苦，并给他们带来了全新的生活。相信随着技术的发展，干细胞治疗多发性硬化症的实际临床应用不会太遥远。